Uno dei principi chiave della JCA è quello di garantire un accesso più rapido a farmaci e tecnologie innovative per tutti i pazienti in tutta Europa. Cerca di raggiungere questo obiettivo centralizzando la valutazione delle tecnologie sanitarie delle evidenze cliniche dei nuovi prodotti e implementando regole per promuovere un ampio coinvolgimentodelle parti interessate 1.
Per esplorare le potenziali sfide e opportunità presentate dalla JCA e capire in che misura verrà incorporato il punto di vista del paziente, Cencora ha riunito un gruppo di esperti per una discussioneapprofondita tramite webinar. La sessione è stata moderata da Herbert Altmann, Head Commercialization and Access Solutions Europe, presso PharmaLex, una società di Cencora. Tra i relatori figuravano Antonella Cardone, CEO di Cancer Patients Europe (CPE), Matias Olsen, Senior Manager, Public Affairs and Policy, Confederazione europea degli imprenditori farmaceutici (EUCOPE) e Casper Paardekooper, Partner di Vintura, una società di Cencora.
In vista del webinar, abbiamo pubblicato un articolo sul punto di vistadel paziente. Il webinar approfondisce ulteriormente la discussione e approfondisce altre aree che incidono sul coinvolgimento dei pazienti.
Includere la voce dei pazienti migliorerà l'accesso ai farmaci innovativi?
L'implementazione del JCA inizierà con i farmaci oncologici e i medicinali per terapie avanzate (ATMP) nel gennaio 2025, quindi è un argomento centrale per la comunità oncologica europea, ha osservato Cardone. Sebbene il CPE accolga con favore lo spirito del regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTAR), Cardone ha affermato che non è chiaro quando e dove i pazienti saranno coinvolti nel processo, in base a quali criteri e come verrà preso in considerazione il contributo dei pazienti.
Mentre tutte le indicazioni sono che il quadro incorporerà la voce dei pazienti, "il diavolo sarà nei dettagli degli atti di attuazione finali", ha osservato Paardekooper. "Dobbiamo assicurarci che i pazienti siano ascoltati e veramente coinvolti nel processo e non sia solo un esercizio da spuntare".
In aree patologiche come il cancro, i pazienti sono spesso in prima linea nell'informare sia gli altri pazienti che i medici sui trattamenti innovativi in cantiere, ha detto Olsen. "È una scelta naturale coinvolgere i pazienti nell'HTA, non solo perché li riguarda, ma anche perché i pazienti hanno esperienze uniche che dovrebbero essere sfruttate", ha affermato. "Questo è il motivo per cui alcune autorità nazionali stanno coinvolgendo i pazienti nell'HTA in modo sistematico. I pazienti possono fornire informazioni importanti, ad esempio, su quali tipi di risultati esaminare, il che aiuterà gli organismi HTA a determinare che i risultati che sono stati studiati sono quelli che contano per i pazienti".
"Dove la voce dei pazienti sarà di particolare importanza è con le malattie rare, dove spesso c'è meno storia naturale della malattia stessa, e per quanto riguarda lo standard di cura, che può variare tra gli Stati membri", ha aggiunto Olsen.
Superare le sfide legate all'integrazione della voce del paziente
Cardone ha elencato una serie di sfide che il processo JCA deve affrontare. Uno è trovare un modo per standardizzare quando e come nel processo JCA è previsto l'input del paziente, e quindi integrare tale input nel processo decisionale.
"Vorremmo vedere un approccio più pragmatico alla definizione dell'ambito", ha affermato. "Idealmente, dovrebbero essere identificati un comparatore comune e endpoint comuni per evitare duplicazioni e raggiungere lo spirito di accelerare l'accesso a nuovi trattamenti. Dobbiamo anche considerare gli endpoint primari e gli endpoint riferiti dai pazienti. Inoltre, i valutatori dovrebbero prendere in considerazione sondaggi sulle preferenze dei pazienti, condotti da organizzazioni di pazienti, dati del mondo reale sulla tecnologia o sulla storia della malattia e risultati del mondo reale".
Cardone ha indicato le migliori pratiche esistenti per facilitare e standardizzare l'input dei pazienti nella JCA, come il progetto PREFER per la preferenza del paziente e il modello Summary of Information for Patients (SIP), che è attualmente in fase di sperimentazione da parte del National Institute for Health and Care Excellence (NICE)del Regno Unito3. Tutto ciò sarà fondamentale per evitare il rischio di raccomandazioni inconcludenti.
La formulazione della bozza del quadro si riferisce all'inclusione di pazienti esperti, che Paardekooper ha osservato suona bene in teoria, ma c'è il rischio che un singolo paziente non abbia le competenze più ampie necessarie. "È importante avere rappresentanti dei pazienti che parlino a nome di gruppi più ampi di pazienti e che siano anche un po' più istruiti nel processo", ha detto. "Va anche ricordato che, sebbene si tratti di un processo dell'Europa centrale, viene svolto in collaborazione con tutti i diversi Stati membri europei e gli organismi HTA. Quindi, i gruppi di difesa dei pazienti in questi paesi devono avere una voce".
Ha aggiunto che c'è anche la necessità di educare tutte le parti interessate, in particolare i rappresentanti dei pazienti, sui dettagli della legislazione in modo che possano partecipare.
Cardone concorda sul fatto che il coinvolgimento dei singoli pazienti rappresenta una sfida, incluso un potenziale conflitto di interessi.
"Le organizzazioni di pazienti non solo portano il punto di vista della comunità, ma sarebbe molto più facile controllare e controllare il conflitto di interessi di un'organizzazione piuttosto che di un individuo", ha detto. "Condividiamo questa preoccupazione con altre parti interessate, come i fornitori di assistenza sanitaria. Stiamo discutendo di questo tema anche all'interno di una piattaforma multi-stakeholder chiamata European Access Academy, in quanto vorremmo identificare il ruolo di ciascuna parte interessata nel processo di HTA".
Garantire il coinvolgimento di tutte le parti interessate per migliorare la qualità delle valutazioni
Mentre la JCA cerca di eliminare i processi onerosi, è importante non perdere gli elementi del processo attuale che funzionano, ha detto Olsen al panel.
"Attualmente, le aziende e gli organismi HTA si impegnano e imparano gli uni dagli altri per informare il processo di valutazione, facendo attenzione a garantire che le decisioni di valutazione non siano indebitamente influenzate", ha affermato. "Questo può iniziare anche prima dell'inizio dell'HTA, con riunioni iniziali in cui le aziende possono informare gli organismi HTA sulle tecnologie imminenti, in modo che i valutatori possano prepararsi alle sfide metodologiche che potrebbero sorgere".
Olsen ha aggiunto che i pareri scientifici precoci, come le consultazioni scientifiche congiunte, possono aiutare le aziende a prepararsi per un'eventuale presentazione di HTA, e che le riunioni di scoping possono aiutare gli organismi HTA a considerare lo standard di cura pertinente e il modo in cui questo varia tra gli Stati membri. Quali sono i prodotti attualmente in uso? Qual è il confronto giusto per un nuovo prodotto? È qui che le aziende possono fornire informazioni preziose basate sulle proprie intuizioni, ha affermato Olsen, aggiungendo che è importante mantenere la riunione di scoping nella nuova procedura. "Se questo viene perso, c'è il rischio di valutazioni interrotte o ritardate, che ritarderebbero l'accesso dei pazienti a trattamenti innovativi".
Preparare le organizzazioni dei pazienti al nuovo processo JCA
Mentre le organizzazioni dei pazienti a livello europeo sono meglio preparate per la JCA, le associazioni a livello nazionale sono in ritardo, ha detto Cardone. Sono disponibili moduli di formazione per aiutare le organizzazioni dei pazienti e i sostenitori a partecipare al processodi HTA 5,6.
"Stiamo lavorando con i nostri membri e associati per prepararli a essere coinvolti nel sistema HTA", ha detto Cardone. "La sfida, tuttavia, è che potrebbero non esserci abbastanza pazienti, soprattutto a livello nazionale, disposti a essere coinvolti nel sistema. Quindi, se da un lato dobbiamo preparare i pazienti, dall'altro il sistema deve essere semplificato per facilitare il coinvolgimento di un maggior numero di pazienti".
Anche l'industria può svolgere un ruolo nell'aiutare a incorporare la voce dei pazienti nella JCA, hanno osservato i relatori.
"Lo scopo di qualsiasi innovazione medica è quello di migliorare i risultati per i pazienti, quindi è importante che le aziende si impegnino con i pazienti per capire meglio quali risultati contano davvero per loro", ha detto Paardekooper. "Collaborando con i gruppi di difesa dei pazienti, le aziende possono sostenere processi trasparenti, armonizzati e pragmatici che contano davvero per i pazienti nella pratica clinica".
Paardekooper ha anche evidenziato il ruolo che le aziende potrebbero svolgere nel sostenere ed educare i gruppi di advocacy sul nuovo processo JCA. Inoltre, le aziende dovrebbero collaborare con le rispettive associazioni di settore, come EUCOPE e la Federazione europea delle industrie e delle associazioni farmaceutiche (EFPIA) a livello europeo, nonché con le associazioni locali.
Cardone ha affermato che tale impegno dovrebbe essere condotto precocemente, idealmente con studi clinici di Fase 1. "Quando si coinvolgono i pazienti nella progettazione di uno studio clinico, è importante riferire ai pazienti su come i loro input sono stati presi in considerazione", ha affermato. Nel momento in cui inizia il processo di HTA, ha aggiunto che è importante che i pazienti e l'industria rimangano separati.
Mantenere i processi semplificati e la cura dei pazienti al primo posto
Come ha affermato Cardone durante il dibattito, una priorità per tutte le parti interessate dovrebbe essere quella di ridurre lo spreco di risorse ed evitare duplicazioni, perché in ultima analisi ciò contribuirà ad accelerare l'accesso dei pazienti ai farmaci innovativi, risparmiando denaro.
Paardekooper ha riassunto esortando il gruppo di coordinamento HTA che si sta occupando della preparazione JCA a includere i pazienti come stakeholder chiave e paritario nel processo.
Ascolta la registrazione del webinar per ascoltare le opinioni del gruppo di esperti e per saperne di più sul ruolo dei pazienti nella JCA.
Il contenuto di questo articolo può contenere opinioni del panel del webinar e non rappresenta le opinioni di Vintura, PharmaLex o della società madre Cencora. Vintura, PharmaLex e Cencora incoraggiano vivamente i lettori a prendere visione dei riferimenti forniti con questo articolo e di tutte le informazioni disponibili relative agli argomenti qui menzionati e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni in merito.
1 Regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie, Commissione europea. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/regulation-health-technology-assessment_en
2 PREFER Patient Preferences, iniziativa per i farmaci innovativi. https://www.imi-prefer.eu/
3 Sintesi delle informazioni per i pazienti (SIP), Health Technology Assessment International. https://www.nice.org.uk/guidance/GID-TA10656/documents/committee-papers-2
4 Accademia europea per l'accesso, https://www.euaac.org/
5 EUCAPA - European Capacity Building for Patients, https://www.eucapa.eu/
6 HTA4Pazienti: Avvicinare la valutazione delle tecnologie sanitarie ai pazienti, EUPATI. https://eupati.eu/hta4patients/