L’un des principes clés du JCA est d’assurer un accès plus rapide à des médicaments et des technologies innovants pour tous les patients à travers l’Europe. Il cherche à atteindre cet objectif en centralisant l’évaluation des technologies de la santé des preuves cliniques de nouveaux produits et en mettant en œuvre des règles visant à promouvoir une large participationdes parties prenantes 1.
Afin d’explorer les défis et les opportunités potentiels que présente le JCA et de comprendre dans quelle mesure le point de vue des patients sera pris en compte, Cencora a réuni un panel d’experts pour un webinaire de discussionapprofondi. La session a été animée par Herbert Altmann, responsable de la commercialisation et des solutions d’accès pour l’Europe chez PharmaLex, une société de Cencora. Parmi les panélistes figuraient Antonella Cardone, PDG de Cancer Patients Europe (CPE), Matias Olsen, directeur principal, Affaires publiques et politiques, Confédération européenne des entrepreneurs pharmaceutiques (EUCOPE), et Casper Paardekooper, associé de Vintura, une société de Cencora.
À l’approche du webinaire, nous avons publié un article sur le point de vuedes patients. Le webinaire approfondit cette discussion et aborde d’autres domaines ayant une incidence sur la participation des patients.
La prise en compte de la voix des patients améliorera-t-elle l’accès aux médicaments innovants ?
La mise en œuvre du JCA commencera avec les médicaments oncologiques et les médicaments de thérapie innovante (MTI) en janvier 2025, il s’agit donc d’un sujet central pour la communauté européenne du cancer, a noté M. Cardone. Bien que le CPE se réjouisse de l’esprit du Règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (HTAR), M. Cardone a déclaré qu’il n’est pas clair quand et où les patients seront impliqués dans le processus, en vertu de quels critères et comment les commentaires des patients seront pris en considération.
Bien que tout indique que le cadre intégrera la voix des patients, « le diable sera dans les détails des actes de mise en œuvre finaux », a noté Paardekooper. « Nous devons nous assurer que les patients sont entendus et vraiment impliqués dans le processus, et qu’il ne s’agit pas seulement d’un exercice consistant à cocher des cases. »
Dans des domaines pathologiques tels que le cancer, les patients sont souvent en première ligne pour informer à la fois les autres patients et les cliniciens sur les traitements innovants en cours de développement, a déclaré Olsen. « Il est naturel d’impliquer les patients dans l’ETS, non seulement parce que cela les concerne, mais aussi parce que les patients vivent des expériences uniques qui devraient être mises à profit », a-t-il déclaré. « C’est pourquoi certaines autorités nationales impliquent systématiquement les patients dans l’ETS. Les patients peuvent fournir des informations importantes sur, par exemple, les types de résultats à examiner, ce qui aidera les organismes d’ETS à déterminer que les résultats qui ont été étudiés sont ceux qui comptent pour les patients.
« Là où la voix des patients sera particulièrement importante, c’est dans le cas des maladies rares, où il y a souvent moins d’antécédents naturels de la maladie elle-même, et en ce qui concerne la norme de soins, qui peut varier d’un État membre à l’autre », a ajouté Olsen.
Relever les défis liés à l’intégration de la voix du patient
Cardone a énuméré un certain nombre de défis auxquels le processus de l’JCA doit faire face. L’une d’entre elles consiste à trouver un moyen de normaliser le moment et la façon dont les commentaires des patients sont attendus dans le cadre du processus d’analyse préliminaire, puis d’intégrer ces commentaires dans le processus décisionnel.
« Nous aimerions voir une approche plus pragmatique pour définir la portée », a-t-elle déclaré. « Idéalement, un comparateur commun et des critères d’évaluation communs devraient être identifiés afin d’éviter les doublons et de concrétiser l’esprit d’accélération de l’accès à de nouveaux traitements. Nous devons également tenir compte des critères d’évaluation primaires et des critères d’évaluation rapportés par les patients. De plus, les enquêtes sur les préférences des patients, menées par des organisations de patients, les données réelles sur la technologie ou l’histoire de la maladie, et les résultats concrets doivent être pris en compte par les évaluateurs.
M. Cardone a souligné les meilleures pratiques existantes pour faciliter et normaliser la participation des patients dans la JCA, telles que le projet PREFER pour la préférence des patients et le modèle de résumé de l’information pour les patients (SIP), qui fait actuellement l’objet d’un projet pilote par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE)du Royaume-Uni3. Tout cela sera essentiel pour éviter le risque de recommandations non concluantes.
Le libellé du projet de cadre fait référence à l’inclusion de patients experts, ce qui, selon M. Paardekooper, semble bon en théorie, mais il y a un risque qu’un patient individuel n’ait pas l’expertise plus large nécessaire. « Il est important que nous ayons des représentants des patients qui parlent au nom de groupes plus larges de patients et qui sont également un peu plus instruits dans le processus », a-t-il déclaré. « Il ne faut pas oublier non plus que, bien qu’il s’agisse d’un processus d’Europe centrale, il se fait en collaboration avec tous les différents États membres européens et les organismes de l’ETS. Les groupes de défense des droits des patients dans ces pays doivent donc avoir une voix.
Il a ajouté qu’il est également nécessaire d’éduquer toutes les parties prenantes, en particulier les défenseurs des droits des patients, sur les détails de la législation afin qu’ils puissent participer.
Mme Cardone a convenu que l’implication de patients individuels pose un défi, y compris un conflit d’intérêts potentiel.
« Les organisations de patients apportent non seulement les points de vue de la communauté, mais il serait beaucoup plus facile de contrôler et de contrôler les conflits d’intérêts d’une organisation plutôt que d’un individu », a-t-elle déclaré. « Nous partageons cette préoccupation avec d’autres intervenants, comme les fournisseurs de soins de santé. Nous discutons également de cette question au sein d’une plate-forme multipartite appelée European Access Academy, car nous aimerions identifier le rôle de chaque partie prenante dans le processus d’ETS.
Assurer la participation de toutes les parties prenantes concernées afin d’améliorer la qualité des évaluations
Bien que la JCA cherche à éliminer les processus lourds, il est important de ne pas perdre les éléments du processus actuel qui fonctionnent, a déclaré Olsen au panel.
« À l’heure actuelle, les entreprises et les organismes d’ETS s’engagent et apprennent les uns des autres pour éclairer le processus d’évaluation tout en veillant à ce que les décisions d’évaluation ne soient pas indûment influencées », a-t-il déclaré. « Cela peut même commencer avant le début de l’ETS, avec des réunions préliminaires au cours desquelles les sociétés peuvent informer les organismes d’ETS des technologies à venir, afin que les évaluateurs puissent se préparer aux défis méthodologiques qui pourraient survenir. »
Olsen a ajouté que les avis scientifiques précoces, tels que les consultations scientifiques conjointes, peuvent aider les entreprises à se préparer à une éventuelle soumission d’ETS, et que les réunions de cadrage peuvent aider les organismes d’ETS à examiner la norme de soins pertinente et la façon dont elle varie d’un État membre à l’autre. Quels sont les produits actuellement utilisés ? Quelle est la bonne comparaison pour un nouveau produit ? C’est là que les entreprises peuvent fournir des informations précieuses basées sur leurs propres idées, a déclaré Olsen, ajoutant qu’il est important de maintenir la réunion de cadrage dans la nouvelle procédure. « Si cela est perdu, il y a un risque d’interruption ou de retard des évaluations, ce qui retarderait l’accès des patients à des traitements innovants. »
Préparer les organisations de patients au nouveau processus JCA
Alors que les organisations de patients au niveau européen sont mieux préparées pour le JCA, les associations au niveau national sont à la traîne, a déclaré Cardone. Des modules de formation sont disponibles pour aider les organisations de patients et les défenseurs des droits des patients à participer au processusd’ETS 5,6.
« Nous travaillons avec nos membres et nos associés pour les préparer à participer au système d’ETS », a déclaré M. Cardone. « Le problème, cependant, est qu’il n’y a peut-être pas assez de patients, en particulier au niveau national, prêts à être impliqués dans le système. Ainsi, bien que nous devions préparer les patients, le système doit également être simplifié pour permettre à un plus grand nombre de patients d’être impliqués.
L’industrie peut également jouer un rôle en aidant à intégrer la voix des patients dans la JCA, ont noté les panélistes.
« Le but de toute innovation médicale est d’améliorer les résultats pour les patients, il est donc important que les entreprises s’engagent auprès des patients pour mieux comprendre quels résultats comptent vraiment pour eux », a déclaré Paardekooper. « En s’associant à des groupes de défense des droits des patients, les entreprises peuvent plaider en faveur de processus transparents, harmonisés et pragmatiques qui comptent vraiment pour les patients dans la pratique clinique. »
Paardekooper a également souligné le rôle que les entreprises pourraient jouer dans le soutien et l’éducation des groupes de défense des droits sur le nouveau processus JCA. En outre, les entreprises devraient travailler avec leurs associations professionnelles respectives, telles que l’EUCOPE et la Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques (EFPIA) au niveau européen, ainsi qu’avec les associations locales.
Cardone a déclaré qu’un tel engagement devrait être mené dès le début, idéalement par des essais cliniques de phase 1. « Lorsque l’on fait participer les patients à la conception d’un essai clinique, il est important de rendre compte aux patients de la façon dont leurs commentaires ont été pris en compte », a-t-elle déclaré. D’ici le début du processus d’ETS, elle a ajouté qu’il est important que les patients et l’industrie restent séparés.
Garder à l’esprit la rationalisation des processus et la prise en charge des patients
Comme l’a déclaré M. Cardone au cours de la discussion, l’une des priorités de toutes les parties prenantes devrait être de réduire le gaspillage des ressources et d’éviter les doubles emplois, car cela contribuera à accélérer l’accès des patients à des médicaments innovants tout en économisant de l’argent.
Paardekooper a résumé en exhortant le groupe de coordination de l’ETS qui prend en charge la préparation de l’ACJ à inclure les patients en tant que partie prenante clé et égale dans le processus.
Écoutez l’enregistrement du webinaire pour entendre les points de vue du groupe d’experts et pour en savoir plus sur le rôle des patients dans l’ACJ .
Le contenu de cet article peut contenir les opinions du panel du webinaire et ne représente pas les opinions de Vintura, PharmaLex ou leur société mère Cencora. Vintura, PharmaLex et Cencora encouragent vivement les lecteurs à consulter les références fournies avec cet article et toutes les informations disponibles relatives aux sujets mentionnés ici et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet.
1 Règlement sur l’évaluation des technologies de la santé, Commission européenne. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/regulation-health-technology-assessment_en
2 PREFER Préférences des patients, Innovative Medicines Initiative. https://www.imi-prefer.eu/
3 Résumé de l’information à l’intention des patients (SIP), Health Technology Assessment International. https://www.nice.org.uk/guidance/GID-TA10656/documents/committee-papers-2
4 Académie européenne d’accès, https://www.euaac.org/
5 EUCAPA - Renforcement des capacités européennes pour les patients, https://www.eucapa.eu/
6 Patients atteints d’HTA4 : Rapprocher l’évaluation des technologies de la santé des patients, EUPATI. https://eupati.eu/hta4patients/