Ein zentraler Grundsatz des JCA ist es, einen schnelleren Zugang zu innovativen Arzneimitteln und Technologien für alle Patienten in ganz Europa zu gewährleisten. Erreicht werden soll dies durch die Zentralisierung der Bewertung klinischer Nachweise für neue Produkte im Gesundheitswesen und durch die Umsetzung von Vorschriften, um eine umfassende Einbeziehungder Interessengruppen zu fördern 1.
Um die potenziellen Herausforderungen und Chancen des JCA zu untersuchen und zu verstehen, in welchem Umfang die Patientenperspektive einbezogen wird, hat Cencora ein Expertengremium zu einer ausführlichen Webinar-Diskussionzusammengebracht. Moderiert wurde die Sitzung von Herbert Altmann, Head Commercialization and Access Solutions Europe bei PharmaLex, einem Unternehmen von Cencora. Zu den Podiumsteilnehmern gehörten Antonella Cardone, CEO, Cancer Patients Europe (CPE), Matias Olsen, Senior Manager, Public Affairs and Policy, European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE), und Casper Paardekooper, Partner, Vintura, ein Cencora-Unternehmen.
Im Vorfeld des Webinars haben wir einen Artikel über die Patientenperspektiveveröffentlicht . Das Webinar führt diese Diskussion weiter und geht auf zusätzliche Bereiche ein, die sich auf die Patientenbeteiligung auswirken. Wird die Einbeziehung der Patientenstimme den Zugang zu innovativen Arzneimitteln verbessern?
Die Umsetzung des JCA wird im Januar 2025 mit Onkologie-Medikamenten und Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMPs) beginnen, so dass es sich um ein zentrales Thema für die europäische Krebsgemeinschaft handelt, so Cardone. Obwohl CPE den Geist der Health Technology Assessment Regulation (HTAR) begrüßt, ist laut Cardone nicht klar, wann und wo Patienten in den Prozess einbezogen werden, nach welchen Kriterien und wie der Input der Patienten berücksichtigt wird.
Während alles darauf hindeutet, dass der Rahmen die Stimme der Patienten einbeziehen wird, "wird der Teufel in den Details der endgültigen Durchführungsakte stecken", so Paardekooper. "Wir müssen sicherstellen, dass die Patienten gehört und wirklich in den Prozess einbezogen werden, und es ist nicht nur eine Übung, bei der man die Kästchen ankreuzen muss."
In Krankheitsbereichen wie Krebs stehen die Patienten oft an vorderster Front, wenn es darum geht, sowohl andere Patienten als auch Kliniker über innovative Behandlungen in der Pipeline zu informieren, sagte Olsen. "Es ist eine natürliche Ergänzung, Patienten in die HTA einzubeziehen, nicht nur, weil es sie betrifft, sondern auch, weil Patienten einzigartige Erfahrungen machen, die genutzt werden sollten", sagte er. "Aus diesem Grund beziehen einige nationale Behörden die Patienten systematisch in die HTA ein. Die Patienten können wichtige Informationen liefern, z. B. darüber, welche Arten von Endpunkten zu berücksichtigen sind, was den HTA-Gremien hilft, festzustellen, ob die untersuchten Ergebnisse für die Patienten von Bedeutung sind."
"Wo die Stimme der Patienten von besonderer Bedeutung sein wird, ist bei seltenen Krankheiten, bei denen es oft weniger natürlichen Verlauf der Krankheit selbst gibt, und in Bezug auf den Behandlungsstandard, der von Mitgliedstaat zu Mitgliedstaat variieren kann", fügte Olsen hinzu.
Bewältigung der Herausforderungen bei der Einbettung der Patientenstimme
Cardone listete eine Reihe von Herausforderungen auf, denen sich der JCA-Prozess stellen muss. Eine besteht darin, einen Weg zu finden, zu standardisieren, wann und wie im JCA-Prozess der Patienteninput erwartet wird, und diesen Input dann in den Entscheidungsprozess zu integrieren.
"Wir würden uns einen pragmatischeren Ansatz bei der Festlegung des Geltungsbereichs wünschen", sagte sie. "Im Idealfall sollten ein gemeinsamer Komparator und gemeinsame Endpunkte identifiziert werden, um Doppelarbeit zu vermeiden und den Zugang zu neuen Behandlungen zu beschleunigen. Wir müssen auch primäre Endpunkte und von Patienten berichtete Endpunkte berücksichtigen. Darüber hinaus sollten Patientenpräferenzumfragen, die von Patientenorganisationen durchgeführt werden, reale Daten über die Technologie oder die Vorgeschichte der Krankheit und reale Ergebnisse von den Gutachtern berücksichtigt werden."
Cardone verwies auf bestehende Best Practices zur Erleichterung und Standardisierung von Patienteneingaben in der JCA, wie z. B. das PREFER-Projekt für Patientenpräferenzen und die SIP-Vorlage (Summary of Information for Patients), die derzeit vom britischen National Institute for Health and Care Excellence (NICE)3pilotiert wird. All dies wird entscheidend sein, um das Risiko nicht schlüssiger Empfehlungen zu vermeiden.
Die Formulierung des Rahmenentwurfs bezieht sich auf die Einbeziehung von Patientenexperten, was laut Paardekooper in der Theorie gut klingt, aber es besteht die Gefahr, dass ein einzelner Patient nicht über das erforderliche breitere Fachwissen verfügt. "Es ist wichtig, dass wir Patientenvertreter haben, die im Namen breiterer Patientengruppen sprechen und die dabei auch ein bisschen gebildeter sind", sagte er. "Es sollte auch nicht vergessen werden, dass es sich zwar um einen mitteleuropäischen Prozess handelt, der jedoch in Zusammenarbeit mit den verschiedenen europäischen Mitgliedstaaten und HTA-Gremien durchgeführt wird. Daher müssen Patientenvertretungen in diesen Ländern eine Stimme haben."
Er fügte hinzu, dass es auch notwendig sei, alle Beteiligten, insbesondere Patientenvertreter, über die Details der Gesetzgebung aufzuklären, damit sie sich beteiligen können.
Cardone stimmte zu, dass die Einbeziehung einzelner Patienten eine Herausforderung darstellt, einschließlich potenzieller Interessenkonflikte.
"Patientenorganisationen bringen nicht nur die Ansichten der Gemeinschaft ein, sondern es wäre auch viel einfacher, den Interessenkonflikt einer Organisation zu kontrollieren und zu kontrollieren als den eines Einzelnen", sagte sie. "Wir teilen diese Sorge mit anderen Interessengruppen, wie z. B. Gesundheitsdienstleistern. Wir diskutieren dieses Thema auch im Rahmen einer Multi-Stakeholder-Plattform namens European Access Academy , da wir die Rolle jedes einzelnen Stakeholders im HTA-Prozess identifizieren möchten."
Sicherstellung der Einbeziehung aller relevanten Interessengruppen zur Steigerung der Qualität der Bewertungen
Während die JCA versucht, belastende Prozesse abzuschaffen, ist es wichtig, keine Elemente des aktuellen Prozesses zu verlieren, die funktionieren, sagte Olsen dem Gremium.
"Derzeit arbeiten Unternehmen und HTA-Gremien zusammen und lernen voneinander, um den Bewertungsprozess zu informieren und gleichzeitig darauf zu achten, dass Bewertungsentscheidungen nicht übermäßig beeinflusst werden", sagte er. "Dies kann sogar schon vor dem Start der HTA beginnen, mit frühen Pipeline-Meetings, bei denen Unternehmen die HTA-Gremien über kommende Technologien informieren können, damit sich die Gutachter auf mögliche methodische Herausforderungen vorbereiten können."
Olsen fügte hinzu, dass eine frühzeitige wissenschaftliche Beratung, wie z. B. gemeinsame wissenschaftliche Konsultationen, den Unternehmen helfen kann, sich auf eine eventuelle HTA-Einreichung vorzubereiten, und dass Scoping-Meetings den HTA-Gremien helfen können, den relevanten Behandlungsstandard zu berücksichtigen und zu überlegen, wie dieser zwischen den Mitgliedstaaten variiert. Welche Produkte sind derzeit im Einsatz? Was ist der richtige Vergleich für ein neues Produkt? Hier können Unternehmen wertvolle Informationen auf der Grundlage ihrer eigenen Erkenntnisse liefern, sagte Olsen und fügte hinzu, dass es wichtig sei, das Scoping-Meeting im neuen Verfahren beizubehalten. "Wenn diese verloren geht, besteht die Gefahr, dass Beurteilungen abgebrochen oder verzögert werden, was den Zugang der Patienten zu innovativen Behandlungen verzögern würde."
Vorbereitung von Patientenorganisationen auf den neuen JCA-Prozess
Während Patientenorganisationen auf europäischer Ebene besser auf die JCA vorbereitet seien, hinkten die Verbände auf nationaler Ebene hinterher, sagte Cardone. Es stehen Schulungsmodule zur Verfügung, die Patientenorganisationen und Fürsprechern helfen, sich am HTA-Prozesszu beteiligen 5,6.
"Wir arbeiten mit unseren Mitgliedern und Mitarbeitern zusammen, um sie auf die Teilnahme am HTA-System vorzubereiten", sagte Cardone. "Die Herausforderung besteht jedoch darin, dass es möglicherweise nicht genügend Patienten gibt, insbesondere auf Länderebene, die bereit sind, sich an dem System zu beteiligen. Während wir also die Patienten vorbereiten müssen, muss das System auch vereinfacht werden, damit mehr Patienten einbezogen werden können."
Die Industrie könne auch eine Rolle dabei spielen, die Stimme der Patienten in der JCA zu verankern, merkten die Diskussionsteilnehmer an.
"Der Zweck jeder medizinischen Innovation besteht darin, die Patientenergebnisse zu verbessern, daher ist es wichtig, dass Unternehmen mit den Patienten in Kontakt treten, um besser zu verstehen, welche Ergebnisse für sie wirklich wichtig sind", sagte Paardekooper. "Durch die Zusammenarbeit mit Patientenvertretungen können sich Unternehmen für transparente, harmonisierte und pragmatische Prozesse einsetzen, die für Patienten in der klinischen Praxis wirklich wichtig sind."
Paardekooper hob auch die Rolle hervor, die Unternehmen bei der Unterstützung und Aufklärung von Interessengruppen über den neuen JCA-Prozess spielen könnten. Darüber hinaus sollten Unternehmen mit ihren jeweiligen Branchenverbänden wie EUCOPE und der European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) auf europäischer Ebene sowie mit lokalen Verbänden zusammenarbeiten.
Cardone sagte, dass ein solches Engagement frühzeitig durchgeführt werden sollte, idealerweise durch klinische Phase-1-Studien. "Bei der Einbeziehung von Patienten in die Gestaltung einer klinischen Studie ist es wichtig, den Patienten darüber zu berichten, wie ihre Beiträge berücksichtigt wurden", sagte sie. Wenn der HTA-Prozess beginnt, sei es wichtig, dass Patienten und Industrie getrennt bleiben.
Schlanke Prozesse und die Versorgung der Patienten im Blick behalten
Wie Cardone während der Diskussion sagte, sollte es eine Priorität für alle Beteiligten sein, die Verschwendung von Ressourcen zu reduzieren und Doppelarbeit zu vermeiden, da dies letztendlich dazu beitragen wird, den Zugang der Patienten zu innovativen Medikamenten zu beschleunigen und gleichzeitig Geld zu sparen.
Paardekooper fasste zusammen, indem er die HTA-Koordinationsgruppe, die die JCA-Vorbereitung übernimmt, aufforderte, die Patienten als wichtige und gleichberechtigte Interessenvertreter in den Prozess einzubeziehen.
Hören Sie sich die Aufzeichnung des Webinars an, um die Ansichten des Expertengremiums zu hören und mehr über die Rolle der Patienten in der JCAzu erfahren.
Der Inhalt dieses Artikels kann Meinungen des Webinar-Panels enthalten und stellt nicht die Meinungen von Vintura, PharmaLex oder deren Muttergesellschaft Cencora dar. Vintura, PharmaLex und Cencora empfehlen den Lesern dringend, die in diesem Artikel enthaltenen Referenzen und alle verfügbaren Informationen zu den hier genannten Themen zu lesen und sich bei der Entscheidungsfindung auf ihre eigenen Erfahrungen und ihr Fachwissen zu verlassen.
1 Verordnung über die Bewertung von Gesundheitstechnologien, Europäische Kommission. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/regulation-health-technology-assessment_en
2 PREFER Patientenpräferenzen, Initiative für innovative Arzneimittel.https://www.imi-prefer.eu/
3 Zusammenfassung der Informationen für Patienten (SIP), Health Technology Assessment International. https://www.nice.org.uk/guidance/GID-TA10656/documents/committee-papers-2
4 European Access Academy, https://www.euaac.org/
5 EUCAPA – European Capacity Building for Patients, https://www.eucapa.eu/
6 HTA4-Patienten: Die Bewertung von Gesundheitstechnologien näher an die Patienten bringen, EUPATI. https://eupati.eu/hta4patients/