Un principio clave de la JCA es garantizar un acceso más rápido a medicamentos y tecnologías innovadores para todos los pacientes en toda Europa. Busca lograr esto mediante la centralización de la evaluación de la tecnología sanitaria de la evidencia clínica de nuevos productos y la implementación de reglas para promover una amplia participaciónde las partes interesadas 1.
Para explorar los posibles retos y oportunidades que presenta la JCA y comprender hasta qué punto se incorporará la perspectiva del paciente, Cencora reunió a un panel de expertos en un debateen profundidad en el seminario web. La sesión fue moderada por Herbert Altmann, director de Comercialización y Soluciones de Acceso para Europa de PharmaLex, una empresa de Cencora. Entre los panelistas se encontraban Antonella Cardone, directora ejecutiva de Cancer Patients Europe (CPE), Matias Olsen, director sénior de Asuntos Públicos y Políticas de la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (EUCOPE), y Casper Paardekooper, socio de Vintura, una empresa de Cencora.
En el período previo al seminario web, publicamos un artículo sobre la perspectivadel paciente. El seminario web lleva ese debate más allá y a otras áreas que afectan a la participación de los pacientes.
¿Incluir la voz del paciente mejorará el acceso a medicamentos innovadores?
La implementación de la JCA comenzará con los medicamentos oncológicos y los medicamentos de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) en enero de 2025, por lo que es un tema central para la comunidad oncológica europea, señaló Cardone. Aunque la CPE acoge con beneplácito el espíritu del Reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTAR, por sus siglas en inglés), Cardone dijo que no está claro cuándo y dónde participarán los pacientes en el proceso, bajo qué criterios y cómo se tendrán en cuenta las opiniones de los pacientes.
Si bien todo indica que el marco incorporará la voz del paciente, "el diablo estará en los detalles de los actos de implementación finales", señaló Paardekooper. "Tenemos que asegurarnos de que los pacientes sean escuchados y se involucren realmente en el proceso, y no es solo un ejercicio de marcar la casilla".
En áreas de enfermedades como el cáncer, los pacientes a menudo están a la vanguardia de informar tanto a otros pacientes como a los médicos sobre los tratamientos innovadores en desarrollo, dijo Olsen. "Es natural involucrar a los pacientes en la HTA, no solo porque les preocupa, sino también porque los pacientes tienen experiencias únicas que deben aprovecharse", dijo. "Esta es la razón por la que algunas autoridades nacionales están involucrando a los pacientes en la ETS de manera sistemática. Los pacientes pueden proporcionar información importante sobre, por ejemplo, qué tipos de resultados observar, lo que ayudará a los organismos de HTA a determinar que los resultados que se han estudiado son los que importan a los pacientes".
"Donde la voz del paciente será de particular importancia es en las enfermedades raras, donde a menudo hay menos historia natural de la enfermedad en sí, y en cuanto al estándar de atención, que puede variar entre los estados miembros", añadió Olsen.
Superar los desafíos de incorporar la voz del paciente
Cardone enumeró una serie de desafíos que debe enfrentar el proceso de la JCA. Una de ellas es encontrar una manera de estandarizar cuándo y cómo en el proceso de JCA se espera la opinión del paciente, y luego integrar esa información en el proceso de toma de decisiones.
"Nos gustaría ver un enfoque más pragmático para establecer el alcance", dijo. "Idealmente, se debería identificar un comparador común y criterios de valoración comunes para evitar la duplicación y lograr el espíritu de acelerar el acceso a nuevos tratamientos. También se deben tener en cuenta los criterios de valoración primarios y los criterios de valoración informados por los pacientes. Además, los evaluadores deben considerar las encuestas de preferencia de los pacientes, realizadas por organizaciones de pacientes, los datos del mundo real sobre la tecnología o la historia de la enfermedad y los resultados del mundo real".
Cardone señaló las mejores prácticas existentes para facilitar y estandarizar la participación de los pacientes en la JCA, como el proyecto PREFER para la preferencia de los pacientes y la plantilla de Resumen de Información para Pacientes (SIP), que actualmente está siendo probada por el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE)del Reino Unido3. Todo esto será clave para evitar el riesgo de recomendaciones no concluyentes.
La redacción del borrador del marco se refiere a la inclusión de expertos en pacientes, lo que Paardekooper señaló que suena bien en teoría, pero existe el riesgo de que un paciente individual no tenga la experiencia más amplia necesaria. "Es importante que tengamos representantes de los pacientes que hablen en nombre de grupos más amplios de pacientes y que también estén un poco más alfabetizados en el proceso", dijo. "También hay que recordar que, aunque se trata de un proceso centroeuropeo, se está llevando a cabo en colaboración con todos los diferentes Estados miembros europeos y organismos de ETS. Por lo tanto, los grupos de defensa de los pacientes en estos países deben tener voz".
Agregó que también es necesario educar a todas las partes interesadas, especialmente a los defensores de los pacientes, sobre los detalles de la legislación para que puedan participar.
Cardone se mostró de acuerdo en que involucrar a pacientes individuales plantea un desafío, incluyendo un posible conflicto de intereses.
"Las organizaciones de pacientes no solo aportan los puntos de vista de la comunidad, sino que sería mucho más fácil controlar y verificar el conflicto de intereses de una organización en lugar de un individuo", dijo. "Compartimos esta preocupación con otras partes interesadas, como los proveedores de atención médica. También estamos debatiendo esta cuestión en el marco de una plataforma de múltiples partes interesadas llamada Academia Europea de Acceso, ya que nos gustaría identificar el papel de cada parte interesada en el proceso de ETS".
Garantizar la participación de todas las partes interesadas pertinentes para aumentar la calidad de las evaluaciones
Si bien la JCA busca eliminar los procesos engorrosos, es importante no perder elementos del proceso actual que funcionan, dijo Olsen al panel.
"En la actualidad, las empresas y los organismos de HTA se comprometen y aprenden unos de otros para informar el proceso de evaluación, al tiempo que tienen cuidado de garantizar que las decisiones de evaluación no se vean indebidamente influenciadas", dijo. "Esto puede comenzar incluso antes del inicio de la ETS, con reuniones tempranas en las que las empresas pueden informar a los organismos de ETS sobre las próximas tecnologías, de modo que los evaluadores puedan prepararse para los desafíos metodológicos que puedan surgir".
Olsen añadió que el asesoramiento científico temprano, como las Consultas Científicas Conjuntas, puede ayudar a las empresas a prepararse para una eventual presentación de ETS, y que las reuniones de alcance pueden ayudar a los organismos de ETS a considerar el estándar de atención pertinente y cómo varía entre los Estados miembros. ¿Cuáles son los productos que se utilizan actualmente? ¿Cuál es la comparación correcta para un producto nuevo? Aquí es donde las empresas pueden proporcionar información valiosa basada en sus propios conocimientos, dijo Olsen, y agregó que es importante mantener la reunión de alcance en el nuevo procedimiento. "Si eso se pierde, existe el riesgo de que se interrumpan o retrasen las evaluaciones, lo que retrasaría el acceso de los pacientes a tratamientos innovadores".
Preparar a las organizaciones de pacientes para el nuevo proceso de JCA
Mientras que las organizaciones de pacientes a nivel europeo están mejor preparadas para la JCA, las asociaciones a nivel nacional se están quedando atrás, dijo Cardone. Existen módulos de formación disponibles para ayudar a las organizaciones de pacientes y a los defensores a participar en el procesode ETS 5,6.
"Estamos trabajando con nuestros miembros y asociados para prepararlos para participar en el sistema de HTA", dijo Cardone. "El desafío, sin embargo, es que puede que no haya suficientes pacientes, especialmente a nivel nacional, dispuestos a participar en el sistema. Por lo tanto, si bien tenemos que preparar a los pacientes, el sistema también debe simplificarse para facilitar la participación de más pacientes".
La industria también puede desempeñar un papel para ayudar a integrar la voz del paciente en la JCA, señalaron los panelistas.
"El propósito de cualquier innovación médica es mejorar los resultados de los pacientes, por lo que es importante que las empresas se comprometan con los pacientes para comprender mejor qué resultados realmente les importan", dijo Paardekooper. "Al asociarse con grupos de defensa de pacientes, las empresas pueden abogar por procesos transparentes, armonizados y pragmáticos que realmente importan a los pacientes en la práctica clínica".
Paardekooper también destacó el papel que las empresas podrían desempeñar en el apoyo y la educación de los grupos de defensa sobre el nuevo proceso de la JCA. Además, las empresas deben trabajar con sus respectivas asociaciones sectoriales, como EUCOPE y la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (EFPIA) a nivel europeo, así como con asociaciones locales.
Cardone dijo que ese compromiso debe llevarse a cabo desde el principio, idealmente mediante ensayos clínicos de fase 1. "Al involucrar a los pacientes en el diseño de un ensayo clínico, es importante informar a los pacientes sobre cómo se han tomado en cuenta sus aportes", dijo. Para cuando comience el proceso de HTA, añadió que es importante que los pacientes y la industria permanezcan separados.
Mantener los procesos optimizados y la atención de los pacientes como una prioridad
Como dijo Cardone durante el debate, una prioridad para todas las partes interesadas debería ser reducir el desperdicio de recursos y evitar la duplicación, porque en última instancia esto ayudará a acelerar el acceso de los pacientes a medicamentos innovadores al tiempo que ahorrará dinero.
Paardekooper resumió instando al grupo de coordinación de la HTA que se está haciendo cargo de la preparación de la JCA a incluir a los pacientes como parte interesada clave e igualitaria en el proceso.
Escuche la grabación del seminario web para conocer las opiniones del panel de expertos y obtener más información sobre el papel de los pacientes en la JCA.
El contenido de este artículo puede contener opiniones del panel del seminario web y no representa las opiniones de Vintura, PharmaLex o su empresa matriz Cencora. Vintura, PharmaLex y Cencora recomiendan encarecidamente a los lectores que revisen las referencias proporcionadas con este artículo y toda la información disponible relacionada con los temas mencionados en este artículo y que confíen en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones relacionadas con los mismos.
1 Reglamento sobre Evaluación de Tecnologías Sanitarias, Comisión Europea. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/regulation-health-technology-assessment_en
2 PREFER Preferencias del Paciente, Iniciativa de Medicamentos Innovadores. https://www.imi-prefer.eu/
3 Resumen de Información para Pacientes (SIP), Health Technology Assessment International. https://www.nice.org.uk/guidance/GID-TA10656/documents/committee-papers-2
4 Academia Europea de Acceso, https://www.euaac.org/
5 EUCAPA - European Capacity Building for Patients, https://www.eucapa.eu/
6 HTA4Pacientes: Acercando la Evaluación de Tecnologías Sanitarias a los pacientes, EUPATI. https://eupati.eu/hta4patients/