Le terapie cellulari e geniche hanno portato a un progresso trasformativo nella cura dei pazienti affetti da malattie rare, compresi, in alcuni casi, trattamenti curativi. Queste terapie, tuttavia, non sono ben comprese dai pazienti e dai loro caregiver, e spesso c'è incertezza anche nelle comunità dei medici e dei soggetti pagatori.

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