Costruire la fiducia e l'empowerment dei pazienti per migliorare l'esperienza di trattamento

Costruire la fiducia dei pazienti

Sebbene un numero crescente di CGT abbia ricevuto l'approvazione normativa, non sono ancora disponibili dati sull'efficacia a lungo termine, il che richiede una sorveglianza post-marketing continua. Nella sua presentazione, Patrick ha osservato che coinvolgere i pazienti nel follow-up richiederà tempo e impegno per creare fiducia.

L'altra faccia della medaglia è il costo e se i pagatori sono disposti ad accettare tale costo, ha osservato. Questa probabilmente diventerà una domanda più grande man mano che più terapie arriveranno sul mercato, portando a maggiori costi per i pagatori, siano essi assicuratori privati o Medicaid statale.

"I pazienti e i fornitori sono disposti a superare tutti gli ostacoli del posizionamento nel prontuario o dei programmi di terapia graduale? E i pagatori si impegneranno in diversi tipi di modelli di rimborso, come accordi basati sul valore che forniranno una maggiore flessibilità per rimborsare queste terapie?", ha chiesto.

Queste sono alcune delle acque inesplorate in cui l'industria deve navigare, il che sottolinea l'importanza di costruire un rapporto di fiducia con i pazienti e di fornire loro un supporto significativo, ha detto Dale.

L'esperienza di trattamento

Data la natura delle nuove CGT e la diversità del regime di trattamento, i pazienti avranno bisogno di una guida nel percorsodi cura.

Attingendo alla sua esperienza infermieristica nello spazio oncologico, Vickie ha affermato che i pazienti e i loro caregiver hanno una maggiore conoscenza di trattamenti come la chemioterapia poiché questi esistono da molti anni.

"C'è meno familiarità con le terapie cellulari e geniche e quindi c'è davvero bisogno di concentrarsi sull'istruzione", ha detto. "L'istruzione responsabilizza, coinvolge e motiva. Ed è fondamentale coinvolgere e responsabilizzare il paziente e il caregiver perché sono coinvolti insieme. Le terapie cellulari e geniche sono trattamenti molto mirati, quindi dobbiamo anche progettare e fornire servizi molto personalizzati. È importante identificare e soddisfare le esigenze individuali del paziente e del caregiver, nel punto in cui si trovano nel percorso di trattamento".

Educare le persone affette da malattie rare e cercare di alleviare le idee sbagliate sulle CGT è fondamentale, ha detto Patrick, ad esempio l'idea che queste terapie siano una panacea che richiede un'iniezione e il paziente è curato.

"È un processo da identificare e da accettare nel protocollo di terapia genica, e poi c'è il post-trattamento in termini di follow-up e sorveglianza, quindi non è un'iniezione e basta", ha detto. "Questa formazione non può iniziare tre mesi prima del lancio di un prodotto. Ci devono essere 2, 3 o anche 4 anni di preparazione di quella popolazione in modo da avere potenzialmente questo nuovo modello curativo".

Matt concorda sul fatto che il monitoraggio post-sorveglianza può essere una sfida, perché una volta che un paziente sta bene, dov'è la motivazione per tornare per il follow-up?

"Deve iniziare con l'educazione e deve essere spiegato all'inizio del trattamento", ha detto. "Ci sono altri modi per monitorare i pazienti, quindi è necessario mettere in atto queste strategie, in particolare se si ricevono pagamenti a lungo termine per le terapie".

Nello spazio raro, mentre ogni percorso del paziente è unico, ci sono punti in comune.

"Molto di ciò che un caregiver attraversa può essere lo stesso per le malattie rare: l'incertezza, la mancanza di conoscenza, la ricerca di informazioni", ha detto George. "Quindi, quali punti in comune possiamo trovare tra le modalità? E come possiamo incontrare i pazienti dove si trovano, soprattutto quando ognuno vuole un diverso livello di informazione? Come si fa a farlo su larga scala? È molto difficile, ma penso che possiamo trovare il modo di navigare attraverso l'ecosistema".

Attenzione alle lacune

Una delle tante sfide che i pazienti affetti da malattie rare devono affrontare è semplicemente quella di raggiungere i centri di trattamento.

"In NORD, abbiamo un intero reparto di assistenza ai pazienti dedicato all'assistenza in sforzi come i viaggi da e verso un sito medico", ha affermato Patrick. "E incoraggio le aziende coinvolte nello sviluppo di prodotti per le malattie rare ad avere programmi di assistenza al paziente che coprano non solo la terapia stessa, ma anche gli aspetti accessori per andare e tornare da un sito e altri livelli di supporto al paziente".

"I pazienti hanno bisogno di un intero livello di supporto per essere diagnosticati e anche di supporto per essere in grado di avere la visita iniziale presso un istituto medico", ha aggiunto. "C'è una litania di attività che l'industria potrebbe fare, che le organizzazioni dei pazienti stanno facendo, per sostenere l'intero ecosistema e consentire al paziente di essere trattato con una terapia cellulare o genica".

Vickie è d'accordo, aggiungendo che quando i pazienti vengono portati fuori dal loro ambiente familiare ci sono anche barriere sociali e psicologiche da affrontare.

"Si tratta di creare servizi che li aiutino ad anticipare e pianificare tutte queste esigenze", ha affermato.

Mentre il benessere del paziente deve essere affrontato, da un punto di vista più tecnico, un'altra sfida sono i silos di dati, ha detto Matt.

"Bisogna pensare a scambiare le informazioni necessarie a tutti per trattare il paziente il più rapidamente possibile", ha detto. "Ma è anche necessario riconoscere che solo perché è possibile scambiare informazioni tra sistemi diversi e gruppi diversi, ciò non significa che si debba farlo. È necessario essere abbastanza chiari con i modelli di dati per proteggere il paziente".

Bilanciare la logistica

Una delle differenze fondamentali tra le terapie standard e le CGT è che molto spesso queste iniziano con il materiale del paziente.

"L'effettiva produzione del prodotto farmaceutico inizia con una procedura particolare, di solito prelevando cellule per aferesi", ha sottolineato Matt. "Quando si cercano siti per somministrare queste terapie, è necessario trovare centri di aferesi esperti".

In primo luogo ci sono le capacità logistiche dei centri stessi. Devono essere attrezzati per portare le cellule vitali dal paziente nell'ambiente di produzione e di nuovo al centro di trattamento, ed essere abituati a maneggiare prodotti crioconservati, ha detto Matt.

"È necessario allineare attentamente le diverse parti della catena di approvvigionamento e assicurarsi che tutti siano consapevoli dell'importanza del proprio ruolo", ha affermato. "Anche il paziente deve essere consapevole di questo, perché ci sono pochissimi slot di produzione disponibili per questi prodotti, quindi se si rende disponibile uno slot di produzione, il paziente deve essere nel posto giusto al momento giusto per donare il materiale di partenza o potenzialmente ricevere il proprio prodotto farmaceutico".

La gestione di questi aspetti logistici richiede anche la formazione di medici al di fuori dei principali centri di terapia cellulare e genica.

"Tutti noi dobbiamo fare di più per affrontare gli ostacoli unici all'interno dell'ecosistema della terapia cellulare e genica e perseguire strumenti e tecnologie che consentano meglio l'accesso, il supporto al paziente e la consegna", ha affermato George. "Questo è il modo in cui la promessa delle terapie cellulari e geniche sarà pienamente realizzata per ogni paziente che può trarne beneficio".

Districarsi nel percorso del paziente

Man mano che il percorso del paziente continua a evolversi, insieme alla continua crescita delle CGT, i produttori e le altre parti interessate chiave dovranno prendere in considerazione nuovi modi per supportare e coinvolgere i pazienti.

"Dobbiamo davvero comprendere e sfruttare la tecnologia per raggiungere i pazienti nel modo più efficace e dotarli degli strumenti, delle risorse e delle conoscenze di cui hanno bisogno per essere i migliori sostenitori di se stessi", ha detto Vickie. "Si tratta di terapie complesse e quindi sarà fondamentale personalizzare i servizi per il paziente, oltre a consentire al paziente di essere il miglior sostenitore di se stesso e di assumersi la responsabilità delle proprie cure".

La direzione futura è positiva, ha detto Patrick. "Stiamo assistendo a un numero sempre maggiore di aziende che si impegnano direttamente con le organizzazioni dei pazienti e a una maggiore attenzione allo sviluppo di farmaci orientati al paziente per le malattie rare. Dal punto di vista medico, NORD dispone ora di circa 40 centri di eccellenza per le malattie rare in tutto il paese, che possono fungere da rete per la formazione di altri medici. Quindi, stiamo andando nella giusta direzione".

La tecnologia è fondamentale per l'intero ciclo di vita, hanno convenuto i relatori.

"Queste terapie avanzate possono ora potenzialmente trattare i pazienti all'inizio del ciclo della malattia, il che potrebbe significare più terapie e più centri che somministrano queste terapie, il che a sua volta potrebbe rendere più facile l'accesso a questi trattamenti", ha detto Matt. "Si vuole standardizzare dove possibile, ma, poiché si tratta di prodotti molto complessi, la standardizzazione non sarà la panacea. Quindi, invece, l'obiettivo dovrebbe essere la semplificazione per rendere il più semplice possibile, con tutte le diverse tecnologie a disposizione, somministrare terapie e migliorare il percorso del paziente".

Dale Hanna ha concluso evidenziando: "Abbattendo le barriere e promuovendo la collaborazione in tutto l'ecosistema sanitario, possiamo davvero consentire ai pazienti e ai loro caregiver di fornire in modo efficiente ed efficace il supporto personalizzato di cui hanno disperatamente bisogno. Il futuro della terapia cellulare e genica non riguarda solo i trattamenti innovativi, ma anche la costruzione di una base di fiducia, educazione e supporto che garantisca a ogni paziente l'opportunità di prosperare in un ecosistema molto complesso".

Cencora incoraggia i lettori a esaminare i riferimenti forniti nel presente documento e tutte le informazioni disponibili relative agli argomenti menzionati nel presente documento e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni in merito, poiché l'articolo può contenere dichiarazioni di marketing e non costituisce una consulenza legale. 


[1] Follow-up a lungo termine dopo la somministrazione di prodotti per la terapia genica umana, FDA. cromo-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.fda.gov/media/113768/download

Le terapie cellulari e geniche hanno portato a un progresso trasformativo nella cura dei pazienti affetti da malattie rare, compresi, in alcuni casi, trattamenti curativi. Queste terapie, tuttavia, non sono ben comprese dai pazienti e dai loro caregiver, e spesso c'è incertezza anche nelle comunità dei medici e dei soggetti pagatori.

Durante il ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit 2024 di Cencora – "Oltre i confini: Abbattere le barriere per migliorare l'accesso dei pazienti alla terapia cellulare e genica" – la discussione si è spostata sul percorso del paziente e sull'importanza di costruire un rapporto di fiducia con la comunità dei pazienti. Patrick Collins, Vice Presidente, Relazioni Aziendali, Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare (NORD) ha condiviso approfondimenti dal punto di vista del paziente, seguita da una tavola rotonda sul percorso del paziente con George Eastwood, Presidente del Consiglio di Amministrazione / Direttore esecutivo ad interim della Emily Whitehead Foundation; Matthew Lakelin, Ph.D., responsabile dei servizi di consulenza e co-fondatore di TrakCel; Vickie Simpson, Senior Manager, Operazioni, Cencora; e Patrick. La discussione è stata moderata da Dale Hanna, Director, Cell and Gene Therapy Solutions, Cencora.