Fomentar la confianza y el empoderamiento del paciente para mejorar la experiencia del tratamiento

Fomentar la confianza del paciente

Si bien un número creciente de CGT han recibido la aprobación regulatoria, aún no se dispone de datos de eficacia a largo plazo, lo que requiere una vigilancia continua posterior a la comercialización . En su presentación, Patrick señaló que involucrar a los pacientes en el seguimiento requerirá tiempo y esfuerzo para generar confianza.

La otra cara de la moneda es el costo y si los pagadores están dispuestos a aceptar ese costo, anotó. Es probable que eso se convierta en una pregunta más importante a medida que más terapias lleguen al mercado, lo que generará un mayor costo para los pagadores, ya sean aseguradoras privadas o Medicaid estatal.

"¿Están los pacientes y los proveedores dispuestos a sortear todos los obstáculos de la colocación en el formulario o los programas de terapia escalonada? ¿Y los pagadores participarán en diferentes tipos de modelos de reembolso, como acuerdos basados en el valor que proporcionarán una mayor flexibilidad para reembolsar estas terapias?", preguntó.

Estas son algunas de las aguas desconocidas que la industria debe navegar, lo que subraya la importancia de generar confianza con los pacientes y brindarles un apoyo significativo, dijo Dale.

La experiencia del tratamiento

Teniendo en cuenta lo nuevas que son las CGT y lo diferente que es el régimen de tratamiento, los pacientes necesitarán orientación en el procesode atención.

Basándose en su experiencia de enfermería en el ámbito de la oncología, Vickie dijo que los pacientes y sus cuidadores tienen más conocimiento de tratamientos como la quimioterapia, ya que estos existen desde hace muchos años.

"Hay menos familiaridad con las terapias celulares y génicas, por lo que realmente debe haber un enfoque en la educación", dijo. "La educación empodera, involucra y motiva. Y es fundamental involucrar y empoderar al paciente y al cuidador porque están juntos en esto. Las terapias celulares y génicas son tratamientos muy dirigidos, por lo que también debemos diseñar y ofrecer servicios muy personalizados. Es importante identificar y satisfacer las necesidades individuales del paciente y del cuidador, en qué punto del proceso de tratamiento se encuentran".

Educar a las personas con enfermedades raras y tratar de aliviar los conceptos erróneos sobre las CGT es clave, dijo Patrick, por ejemplo, la idea de que estas terapias son una panacea que requiere una inyección y el paciente se cura.

"Es un proceso para ser identificado y aceptado en el protocolo de terapia génica, y luego está el tratamiento posterior en términos de seguimiento y vigilancia, por lo que no es una inyección y eso es todo", dijo. "Esa educación no puede comenzar tres meses antes del lanzamiento de un producto. Tiene que haber 2, 3 o incluso 4 años de preparación para esa población para que potencialmente tenga este nuevo modelo curativo".

Matt estuvo de acuerdo en que el monitoreo posterior a la vigilancia puede ser un desafío, porque una vez que un paciente está bien, ¿dónde está la motivación para que regrese para el seguimiento?

"Tiene que comenzar con la educación, y debe explicarse al principio del tratamiento", dijo. "Hay otras formas de monitorear a los pacientes, por lo que hay que poner en marcha esas estrategias, sobre todo si se reciben pagos por hitos a largo plazo por sus terapias".

En el raro espacio de las raras ocasiones, si bien el recorrido de cada paciente es único, hay puntos en común.

"Mucho de lo que pasa un cuidador puede ser lo mismo en todas las enfermedades raras: la incertidumbre, la falta de conocimiento, la búsqueda de información", dijo George. "Entonces, ¿qué puntos en común podemos encontrar en todas las modalidades? ¿Y cómo podemos llegar a los pacientes donde están, especialmente cuando todos quieren un nivel diferente de información? ¿Cómo se hace eso a escala? Es muy difícil, pero creo que podemos encontrar formas de navegar por el ecosistema".

Cuidando las brechas

Uno de los muchos retos a los que se enfrentan los pacientes con enfermedades raras es simplemente llegar a los centros de tratamiento.

"En NORD, tenemos todo un departamento de asistencia al paciente dedicado a ayudar en esfuerzos como viajar hacia y desde un centro médico", dijo Patrick. "Y animo a las empresas que participan en el desarrollo de productos para enfermedades raras a que tengan programas de asistencia al paciente que cubran no solo la terapia en sí, sino también los servicios auxiliares de ir y venir de un centro, y otros niveles de apoyo al paciente".

"Los pacientes necesitan todo un nivel de apoyo para ser diagnosticados, y también apoyo para poder tener la visita inicial en una institución médica", añadió. "Hay una letanía de actividades que la industria podría estar haciendo, que las organizaciones de pacientes están haciendo, para apoyar todo ese ecosistema para permitir que el paciente sea tratado con una terapia celular o génica".

Vickie se mostró de acuerdo, y añadió que cuando se saca a los pacientes de su entorno familiar, también hay barreras sociales y psicológicas que abordar.

"Se trata de crear servicios que les ayuden a anticipar y planificar todas esas necesidades", dijo.

Si bien se debe abordar el bienestar del paciente, desde una perspectiva más técnica, otro desafío son los silos de datos, dijo Matt.

"Hay que pensar en intercambiar la información necesaria para que todos traten al paciente lo más rápido posible", dijo. "Pero también hay que reconocer que el hecho de que se pueda intercambiar información entre diferentes sistemas y diferentes grupos no significa que debas hacerlo. Hay que ser muy claros con los modelos de datos para proteger al paciente".

Equilibrio de la logística

Una de las diferencias fundamentales entre las terapias estándar y las CGT es que, muy a menudo, comienzan con el material del paciente.

"La fabricación real del producto farmacéutico comienza con un procedimiento en particular, generalmente tomando células por aféresis", señaló Matt. "Cuando se buscan sitios para administrar estas terapias, se necesita encontrar centros de aféresis con experiencia".

En primer lugar, están las capacidades logísticas de los propios centros. Deben estar equipados para llevar células viables del paciente al entorno de fabricación y de vuelta al centro de tratamiento, y estar acostumbrados a manipular productos criopreservados, dijo Matt.

"Es necesario alinear cuidadosamente las diferentes partes de la cadena de suministro y asegurarse de que todos sean conscientes de la importancia de su función", dijo. "El paciente también debe ser consciente de esto, porque hay muy pocos espacios de fabricación disponibles para estos productos, por lo que si hay un espacio de fabricación disponible, el paciente debe estar en el lugar correcto en el momento adecuado para donar material de partida o potencialmente recibir su producto farmacéutico".

La gestión de esa logística también requiere educar a los médicos fuera de los principales centros de terapia génica y celular.

«Todos debemos hacer más para abordar los obstáculos únicos dentro del ecosistema de la terapia génica y celular, y buscar herramientas y tecnología que permitan mejor el acceso, el apoyo al paciente y la administración», dijo George. "Así es como la promesa de las terapias celulares y génicas se hará realidad para todos los pacientes que puedan beneficiarse de ellas".

Desenredando el recorrido del paciente

A medida que el recorrido del paciente continúa evolucionando, junto con el crecimiento continuo de las CGT, los fabricantes y otras partes interesadas clave deberán considerar nuevas formas de apoyar e interactuar con los pacientes.

"Realmente tenemos que entender y aprovechar la tecnología para llegar a los pacientes de la manera más efectiva y equiparlos con las herramientas, los recursos y el conocimiento que necesitan para ser su mejor defensor", dijo Vickie. "Estas son terapias complejas y, por lo tanto, será clave personalizar realmente los servicios para el paciente, así como empoderar al paciente para que sea su mejor defensor y se haga cargo de su atención".

La dirección futura es positiva, dijo Patrick. "Estamos viendo que cada vez más empresas se comprometen directamente con organizaciones de pacientes y un mayor enfoque en el desarrollo de fármacos orientados al paciente para enfermedades raras. Desde el punto de vista médico, NORD cuenta ahora con unos 40 centros de excelencia para enfermedades raras en todo el país que pueden servir como red para formar también a otros médicos. Por lo tanto, vamos en la dirección correcta".

La tecnología es clave en todo el ciclo de vida, coincidieron los panelistas.

"Estas terapias avanzadas ahora pueden potencialmente tratar a los pacientes en una etapa más temprana del ciclo de la enfermedad, lo que podría significar más terapias y más centros que administren estas terapias, lo que a su vez podría facilitar el acceso a estos tratamientos", dijo Matt. "Uno quiere estandarizar donde se pueda, pero, debido a que se trata de productos muy complejos, la estandarización no va a ser la panacea. Por lo tanto, el objetivo debería ser la simplificación para que sea lo más fácil posible, con todas las diferentes tecnologías a su disposición, administrar terapias y mejorar la experiencia del paciente".

Dale Hanna concluyó destacando: "Al derribar barreras y fomentar la colaboración en todo el ecosistema de atención médica, podemos empoderar realmente a los pacientes y sus cuidadores para que brinden de manera eficiente y efectiva el apoyo individualizado que necesitan desesperadamente. El futuro de la terapia génica y celular no se trata solo de tratamientos innovadores, sino de construir una base de confianza, educación y apoyo que garantice que cada paciente tenga la oportunidad de prosperar en un ecosistema muy complejo".

Cencora anima a los lectores a revisar las referencias proporcionadas en este documento y toda la información disponible relacionada con los temas mencionados en este documento y a confiar en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones relacionadas con los mismos, ya que el artículo puede contener declaraciones de marketing y no constituye asesoramiento legal. 


[1] Seguimiento a largo plazo después de la administración de productos de terapia génica humana, FDA. cromo-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.fda.gov/media/113768/download

Las terapias celulares y génicas han supuesto un avance transformador en la atención de los pacientes con enfermedades raras, incluidos, en algunos casos, los tratamientos curativos. Sin embargo, estos tratamientos no son bien comprendidos por los pacientes y sus cuidadores, y también suele haber incertidumbre en las comunidades de médicos y pagadores.

Durante la Cumbre ThinkLive sobre terapia génica y celular de Cencora 2024, «Más allá de las fronteras: Rompiendo barreras para mejorar el acceso de los pacientes a la terapia génica y celular", el debate se centró en el recorrido del paciente y la importancia de generar confianza con la comunidad de pacientes. Patrick Collins, vicepresidente de Relaciones Corporativas de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD, por sus siglas en inglés) compartió ideas desde la perspectiva del paciente, seguido de una mesa redonda sobre el recorrido del paciente con George Eastwood, presidente de la junta directiva / director ejecutivo interino de la Fundación Emily Whitehead; Matthew Lakelin, Ph.D., Jefe de Servicios de Consultoría y cofundador de TrakCel; Vickie Simpson, directora sénior de Operaciones de Cencora; y Patricio. El debate fue moderado por Dale Hanna, director de Soluciones de terapia génica y celular de Cencora.