Renforcer la confiance et l’autonomisation des patients pour améliorer l’expérience de traitement

« Il y a moins de familiarité avec les thérapies cellulaires et géniques et il faut donc vraiment mettre l’accent sur l’éducation », a-t-elle déclaré. « L’éducation responsabilise, engage et motive. Et il est essentiel d’impliquer et de responsabiliser le patient et l’aidant, car ils sont dans le même bateau. Les thérapies cellulaires et géniques sont des traitements très ciblés, nous devons donc également concevoir et fournir des services très personnalisés. Il est important d’identifier et de répondre aux besoins individuels du patient et de l’aidant, où qu’ils en soient dans le parcours de traitement.

Il est essentiel d’éduquer les personnes atteintes de maladies rares et d’essayer de dissiper les idées fausses sur les CGT, a déclaré Patrick, par exemple l’idée que ces thérapies sont une panacée nécessitant une injection et que le patient est guéri.

« C'est un processus à identifier et à accepter dans le protocole de thérapie génique, puis il y a le post-traitement en termes de suivi et de surveillance, donc ce n'est pas une injection unique et c'est tout », a-t-il déclaré. « Cette formation ne peut pas commencer trois mois avant le lancement d’un produit. Il faut qu’il y ait 2, 3 ou même 4 ans de préparation de cette population pour que vous ayez potentiellement ce nouveau modèle curatif.

Matt a convenu que la surveillance post-surveillance peut être un défi, car une fois qu’un patient est rétabli, où est la motivation pour qu’il revienne pour un suivi ?

« Cela doit commencer par l’éducation, et cela doit être précisé dès le début du traitement », a-t-il déclaré. « Il existe d’autres façons de surveiller les patients, vous devez donc mettre en place ces stratégies, en particulier si vous recevez des paiements d’étape à long terme pour vos thérapies. »

Dans cet espace rare, bien que chaque parcours patient soit unique, il existe des points communs.

« Une grande partie de ce qu’un soignant vit peut être la même chose pour les maladies rares – l’incertitude, le manque de connaissances, la recherche d’informations », a déclaré George. « Alors, quels points communs pouvons-nous trouver entre les modalités ? Et comment aller à la rencontre des patients là où ils se trouvent, surtout quand tout le monde veut un niveau d’information différent ? Comment réaliser cela à grande échelle ? C'est très difficile, mais je pense que nous pouvons trouver des moyens de naviguer dans l'écosystème.

Combler les lacunes

L’un des nombreux défis auxquels sont confrontés les patients atteints de maladies rares est simplement de se rendre dans les centres de traitement.

« Chez NORD, nous disposons d’un service complet d’aide aux patients qui se consacre à l’assistance dans des efforts tels que les déplacements vers et depuis un site médical », a déclaré Patrick. « Et j’encourage les entreprises qui sont impliquées dans le développement de produits pour les maladies rares à avoir des programmes d’aide aux patients qui couvrent non seulement le traitement lui-même, mais aussi les accessoires pour se rendre sur un site et en revenir, et d’autres niveaux de soutien aux patients. »

« Les patients ont besoin de tout un niveau de soutien pour être diagnostiqués, et aussi d’un soutien pour pouvoir avoir la première visite dans un établissement médical », a-t-il ajouté. « Il y a une litanie d’activités que l’industrie pourrait faire, que les organisations de patients font, pour soutenir tout cet écosystème afin de permettre au patient d’être traité avec une thérapie cellulaire ou génique. »

Vickie abonde dans le même sens, ajoutant que lorsque les patients sont retirés de leur environnement familier, il y a aussi des obstacles sociaux et psychologiques à surmonter.

« Il s’agit de créer des services qui les aident à anticiper et à planifier tous ces besoins », a-t-elle déclaré.

Bien que le bien-être des patients doive être pris en compte, d’un point de vue plus technique, un autre défi réside dans les silos de données, a déclaré Matt.

« Il faut penser à échanger les informations nécessaires pour que tout le monde puisse traiter le patient le plus rapidement possible », a-t-il déclaré. « Mais vous devez également reconnaître que ce n'est pas parce que vous pouvez échanger des informations entre différents systèmes et différents groupes que vous devez le faire. Vous devez être très clair avec vos modèles de données pour protéger le patient.

Équilibrer la logistique

L’une des différences fondamentales entre les thérapies standard et les CGT est que, très souvent, celles-ci commencent par le matériel du patient.

« La fabrication proprement dite du produit médicamenteux commence par une procédure particulière, qui consiste généralement à prélever des cellules par aphérèse », a souligné Matt. « Lorsque vous recherchez des sites pour administrer ces thérapies, vous devrez trouver des centres d’aphérèse expérimentés. »

Tout d’abord, il y a les capacités logistiques des centres eux-mêmes. Ils doivent être équipés pour transporter les cellules viables du patient dans l’environnement de fabrication et les ramener au centre de traitement, et être habitués à manipuler des produits cryoconservés, a déclaré Matt.

« Vous devez aligner soigneusement les différentes parties de votre chaîne d’approvisionnement et vous assurer que chacun est conscient de l’importance de son rôle », a-t-il déclaré. « Le patient doit également en être conscient, car il y a très peu de créneaux de fabrication disponibles pour ces produits, donc si un créneau de fabrication se libère, le patient doit être au bon endroit au bon moment pour donner du matériel de départ ou potentiellement recevoir son produit médicamenteux. »

La gestion de cette logistique nécessite également de former des médecins en dehors des grands centres de thérapie cellulaire et génique.

« Nous devons tous en faire plus pour surmonter les obstacles uniques au sein de l’écosystème de la thérapie cellulaire et génique, et rechercher des outils et des technologies qui faciliteront l’accès, le soutien aux patients et la prestation », a déclaré George. « C’est ainsi que la promesse des thérapies cellulaires et géniques sera pleinement réalisée pour chaque patient qui peut en bénéficier. »

Démêler le parcours du patient

Alors que le parcours du patient continue d’évoluer, ainsi que la croissance continue des CGT, les fabricants et autres parties prenantes clés devront envisager de nouvelles façons de soutenir et d’interagir avec les patients.

« Nous devons vraiment comprendre et tirer parti de la technologie pour atteindre les patients de la manière la plus efficace possible et leur fournir les outils, les ressources et les connaissances dont ils ont besoin pour être leur meilleur défenseur », a déclaré Vickie. « Il s’agit de thérapies complexes et il sera donc essentiel de personnaliser les services pour le patient, tout en donnant au patient les moyens d’être son meilleur défenseur et de s’approprier ses soins. »

L’orientation future est positive, a déclaré Patrick. « Nous constatons que de plus en plus d’entreprises s’engagent directement auprès des organisations de patients et mettent davantage l’accent sur le développement de médicaments axés sur le patient pour les maladies rares. Sur le plan médical, NORD compte aujourd’hui environ 40 centres d’excellence pour les maladies rares dans tout le pays qui peuvent servir de réseau pour former d’autres médecins. Nous allons donc dans la bonne direction.

Les panélistes ont convenu que la technologie est essentielle tout au long du cycle de vie.

« Ces thérapies innovantes peuvent maintenant potentiellement traiter les patients plus tôt dans le cycle de la maladie, ce qui pourrait signifier plus de thérapies et plus de centres administrant ces thérapies, ce qui pourrait à son tour faciliter l’accès à ces traitements », a déclaré Matt. « Vous voulez normaliser là où vous le pouvez, mais, comme il s’agit de produits très complexes, la normalisation ne sera pas la panacée. L’objectif devrait donc être de simplifier le plus possible, avec toutes les différentes technologies à votre disposition, pour administrer des thérapies et améliorer le parcours du patient.

Dale Hanna a conclu en soulignant : « En éliminant les obstacles et en favorisant la collaboration au sein de l’écosystème des soins de santé, nous pouvons véritablement donner aux patients et à leurs soignants les moyens de fournir de manière efficiente et efficace le soutien individualisé dont ils ont désespérément besoin. L’avenir de la thérapie cellulaire et génique ne repose pas seulement sur des traitements innovants, mais aussi sur la construction d’une base de confiance, d’éducation et de soutien qui garantit que chaque patient a la possibilité de s’épanouir dans un écosystème très complexe.