Aufbau von Vertrauen und Befähigung der Patienten zur Verbesserung der Behandlungserfahrung

Vertrauen der Patienten aufbauen

Während eine wachsende Zahl von CGTs die behördliche Zulassung erhalten hat, liegen noch keine Langzeitwirksamkeitsdaten vor, was eine kontinuierliche Überwachung nach dem Inverkehrbringen erforderlich macht. In seinem Vortrag wies Patrick darauf hin, dass es Zeit und Mühe erfordert, Vertrauen aufzubauen, um Patienten in die Nachsorge einzubeziehen.

Die andere Seite der Medaille sind die Kosten und ob die Kostenträger bereit sind, diese Kosten zu akzeptieren, merkte er an. Dies wird wahrscheinlich zu einem größeren Problem werden, wenn mehr Therapien auf den Markt kommen, was zu höheren Kosten für die Kostenträger führt – seien es private Versicherer oder staatliche Medicaid.

"Sind Patienten und Anbieter bereit, alle Hürden der Platzierung von Rezepturen oder Stufentherapieprogrammen zu überwinden? Und werden sich die Kostenträger auf verschiedene Arten von Erstattungsmodellen einlassen, wie z. B. wertbasierte Vereinbarungen, die eine größere Flexibilität bei der Erstattung dieser Therapien bieten?", fragte er.

Dies sind einige der unbekannten Gewässer, in denen sich die Industrie bewegen muss, was unterstreicht, wie wichtig es ist, Vertrauen bei den Patienten aufzubauen und ihnen sinnvolle Unterstützung zu bieten, sagte Dale.

Das Behandlungserlebnis

Angesichts der Tatsache, wie neu CGTs sind und wie unterschiedlich das Behandlungsschema ist, benötigen die Patienten eine gewisse Anleitung bei der Behandlung.

Gestützt auf ihre Erfahrung in der Krankenpflege im Bereich der Onkologie sagte Vickie, dass Patienten und ihre Betreuer mehr Wissen über Behandlungen wie Chemotherapie haben, da es diese schon seit vielen Jahren gibt.

"Es gibt weniger Vertrautheit mit Zell- und Gentherapien, und daher muss der Schwerpunkt wirklich auf der Aufklärung liegen", sagte sie. "Bildung befähigt, engagiert und motiviert. Und es ist entscheidend, den Patienten und das Pflegepersonal einzubeziehen und zu befähigen, weil sie an einem Strang ziehen. Zell- und Gentherapien sind sehr zielgerichtete Behandlungen, daher müssen wir ebenfalls sehr maßgeschneiderte Dienstleistungen entwickeln und bereitstellen. Es ist wichtig, die individuellen Bedürfnisse des Patienten und des Pflegepersonals zu erkennen und zu erfüllen, wo sie sich im Behandlungsprozess befinden."

Die Aufklärung von Menschen mit seltenen Krankheiten und der Versuch, Missverständnisse über CGTs zu zerstreuen, sind von entscheidender Bedeutung, sagte Patrick, zum Beispiel die Idee, dass diese Therapien ein Allheilmittel sind, das eine Injektion erfordert und der Patient geheilt ist.

"Es ist ein Prozess, der identifiziert und in das Gentherapieprotokoll aufgenommen werden muss, und dann gibt es noch die Nachbehandlung in Bezug auf Nachsorge und Überwachung, es ist also nicht ein Schuss und das war's", sagte er. "Diese Ausbildung kann nicht drei Monate vor der Markteinführung eines Produkts beginnen. Es braucht 2, 3 oder sogar 4 Jahre, um diese Population darauf vorzubereiten, dass man möglicherweise dieses neue kurative Modell hat."

Matt stimmte zu, dass die Überwachung nach der Überwachung eine Herausforderung sein kann, denn wenn ein Patient gesund ist, wo ist dann die Motivation für ihn, zur Nachsorge zurückzukehren?

"Es muss mit der Aufklärung beginnen, und es muss frühzeitig in der Behandlung ausgesprochen werden", sagte er. "Es gibt andere Möglichkeiten, Patienten zu überwachen, also müssen Sie diese Strategien anwenden, insbesondere wenn Sie langfristige Meilensteinzahlungen für Ihre Therapien erhalten."

In diesem seltenen Raum ist zwar jede Patientenreise einzigartig, aber es gibt Gemeinsamkeiten.

"Vieles von dem, was eine Pflegekraft durchmacht, kann bei seltenen Krankheiten gleich sein – die Ungewissheit, der Mangel an Wissen, die Suche nach Informationen", sagte George. "Welche Gemeinsamkeiten können wir also über die Modalitäten hinweg finden? Und wie können wir die Patienten dort abholen, wo sie sind, vor allem, wenn jeder einen anderen Informationsstand wünscht? Wie machen Sie das in großem Maßstab? Es ist sehr schwierig, aber ich denke, wir können Wege finden, um durch das Ökosystem zu navigieren."

Auf die Lücken achten

Eine der vielen Herausforderungen, mit denen Patienten mit seltenen Krankheiten konfrontiert sind, ist der einfache Weg zu den Behandlungszentren.

"Bei NORD haben wir eine ganze Abteilung für Patientenbetreuung, die sich der Unterstützung von Maßnahmen wie der An- und Abreise zu einem medizinischen Standort widmet", sagte Patrick. "Und ich ermutige Unternehmen, die an der Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten beteiligt sind, Patientenhilfsprogramme anzubieten, die nicht nur die Therapie selbst abdecken, sondern auch die zusätzlichen Kosten für die An- und Abreise zu einem Standort und andere Ebenen der Patientenunterstützung."

"Patienten brauchen ein ganzes Maß an Unterstützung, um diagnostiziert zu werden, und auch Unterstützung, um den ersten Besuch in einer medizinischen Einrichtung durchführen zu können", fügte er hinzu. "Es gibt eine Litanei von Aktivitäten, die die Industrie und die Patientenorganisationen unternehmen könnten, um das gesamte Ökosystem zu unterstützen, damit der Patient mit einer Zell- oder Gentherapie behandelt werden kann."

Vickie stimmte dem zu und fügte hinzu, dass, wenn Patienten aus ihrer vertrauten Umgebung herausgenommen werden, es auch soziale und psychologische Barrieren gibt, die es zu überwinden gilt.

"Es geht darum, Dienstleistungen zu entwickeln, die ihnen helfen, all diese Bedürfnisse zu antizipieren und zu planen", sagte sie.

Während das Wohlergehen der Patienten aus einer eher technischen Perspektive berücksichtigt werden muss, sind Datensilos eine weitere Herausforderung, so Matt.

"Man muss darüber nachdenken, die Informationen auszutauschen, die für alle notwendig sind, um den Patienten so schnell wie möglich zu behandeln", sagte er. "Aber man muss sich auch darüber im Klaren sein, dass nur weil man Informationen zwischen verschiedenen Systemen und verschiedenen Gruppen austauschen kann, das nicht bedeutet, dass man das auch tun sollte. Sie müssen mit Ihren Datenmodellen ganz klar sein, um den Patienten zu schützen."

Ausbalancieren der Logistik

Einer der grundlegenden Unterschiede zwischen Standardtherapien und CGTs besteht darin, dass diese sehr oft mit dem Patientenmaterial beginnen.

"Die eigentliche Herstellung des Arzneimittels beginnt mit einem bestimmten Verfahren, bei dem in der Regel Zellen durch Apherese entnommen werden", betonte Matt. "Wenn Sie nach Standorten suchen, an denen diese Therapien verabreicht werden können, müssen Sie erfahrene Apheresezentren finden."

Da sind zunächst die logistischen Möglichkeiten der Zentren selbst. Sie müssen in der Lage sein, lebensfähige Zellen vom Patienten in die Produktionsumgebung und zurück ins Behandlungszentrum zu bringen, und an den Umgang mit kryokonservierten Produkten gewöhnt sein, sagte Matt.

"Sie müssen die verschiedenen Teile Ihrer Lieferkette sorgfältig aufeinander abstimmen und sicherstellen, dass sich jeder der Bedeutung seiner Rolle bewusst ist", sagte er. "Der Patient muss sich dessen auch bewusst sein, denn es gibt nur sehr wenige Produktionsslots für diese Produkte, so dass der Patient, wenn ein Produktionsslot frei wird, zur richtigen Zeit am richtigen Ort sein muss, um entweder Ausgangsmaterial zu spenden oder möglicherweise sein Arzneimittel zu erhalten."

Die Bewältigung dieser Logistik erfordert auch die Ausbildung von Ärzten außerhalb der großen Zell- und Gentherapiezentren.

"Wir alle müssen mehr tun, um die einzigartigen Hürden innerhalb des Ökosystems der Zell- und Gentherapie zu überwinden und Werkzeuge und Technologien zu entwickeln, die den Zugang, die Patientenunterstützung und die Bereitstellung verbessern", sagte George. "Auf diese Weise wird das Versprechen von Zell- und Gentherapien für jeden Patienten, der davon profitieren kann, vollständig erfüllt."

Die Patient Journey entwirren

Da sich die Patientenreise und das anhaltende Wachstum von CGTs weiterentwickeln, müssen Hersteller und andere wichtige Interessengruppen neue Wege zur Unterstützung und Interaktion mit Patienten in Betracht ziehen.

"Wir müssen die Technologie wirklich verstehen und nutzen, um Patienten auf die effektivste Weise zu erreichen und sie mit den Werkzeugen, Ressourcen und dem Wissen auszustatten, die sie benötigen, um ihr eigener bester Fürsprecher zu sein", sagte Vickie. "Da es sich um komplexe Therapien handelt, ist es wichtig, die Dienstleistungen wirklich auf den Patienten zuzuschneiden und den Patienten in die Lage zu versetzen, sein eigener bester Fürsprecher zu sein und die Verantwortung für seine Versorgung zu übernehmen."

Die Zukunftsrichtung sei positiv, sagte Patrick. "Wir sehen, dass immer mehr Unternehmen direkt mit Patientenorganisationen zusammenarbeiten und sich stärker auf die patientenorientierte Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten konzentrieren. Auf der medizinischen Seite verfügt NORD mittlerweile über rund 40 Kompetenzzentren für seltene Erkrankungen im ganzen Land, die als Netzwerk dienen können, um auch andere Ärzte auszubilden. Wir sind also auf dem richtigen Weg."

Technologie ist der Schlüssel über den gesamten Lebenszyklus, waren sich die Podiumsteilnehmer einig.

"Diese neuartigen Therapien können Patienten jetzt möglicherweise früher im Krankheitszyklus behandeln, was bedeuten könnte, dass mehr Therapien und mehr Zentren diese Therapien verabreichen, was wiederum den Zugang zu diesen Behandlungen erleichtern könnte", sagte Matt. "Man will standardisieren, wo man kann, aber da es sich um sehr komplexe Produkte handelt, wird Standardisierung nicht das Allheilmittel sein. Stattdessen sollte das Ziel eine Vereinfachung sein, um es mit all den verschiedenen Technologien, die Ihnen zur Verfügung stehen, so einfach wie möglich zu machen, Therapien zu verabreichen und diese Patientenreise zu verbessern."

Dale Hanna schloss mit folgenden Worten: "Durch den Abbau von Barrieren und die Förderung der Zusammenarbeit im gesamten Ökosystem des Gesundheitswesens können wir Patienten und ihre Betreuer in die Lage versetzen, effizient und effektiv die individuelle Unterstützung zu bieten, die sie dringend benötigen. In der Zukunft der Zell- und Gentherapie geht es nicht nur um innovative Behandlungen, sondern auch um den Aufbau einer Grundlage für Vertrauen, Aufklärung und Unterstützung, die sicherstellt, dass jeder Patient die Möglichkeit hat, in einem sehr komplexen Ökosystem zu gedeihen."

Cencora empfiehlt den Lesern, die hier enthaltenen Referenzen und alle verfügbaren Informationen zu den hier erwähnten Themen zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihre eigenen Erfahrungen und ihr Fachwissen zu verlassen, da der Artikel Marketingaussagen enthalten kann und keine Rechtsberatung darstellt. 


[1] Langzeit-Follow-up nach Verabreichung von humanen Gentherapieprodukten, FDA. chrom-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.fda.gov/media/113768/download

Zell- und Gentherapien haben die Versorgung von Patienten mit seltenen Krankheiten, in einigen Fällen auch kurative Behandlungen, grundlegend verbessert. Diese Therapien werden jedoch von den Patienten und ihren Betreuern nicht gut verstanden, und auch in der Ärzte- und Kostenträgerschaft herrscht oft Unsicherheit.

Im Rahmen des ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit 2024 von Cencora – "Über Grenzen hinweg: Barrieren durchbrechen, um den Patientenzugang zu Zell- und Gentherapien zu verbessern" – drehte sich die Diskussion um den Weg des Patienten und die Bedeutung des Vertrauensaufbaus in der Patientengemeinschaft. Patrick Collins, Vice President, Corporate Relations, National Organization for Rare Disorders (NORD), teilte Erkenntnisse aus der Patientenperspektive, gefolgt von einer Podiumsdiskussion über die Patientenreise mit George Eastwood, Vorstandsvorsitzender / Interimsgeschäftsführer der Emily Whitehead Foundation; Matthew Lakelin, Ph.D., Leiter der Beratungsdienste und Mitbegründer von TrakCel; Vickie Simpson, Senior Manager, Operations, Cencora; und Patrick. Moderiert wurde die Diskussion von Dale Hanna, Director, Cell and Gene Therapy Solutions, Cencora.