Miser sur les médicaments orphelins
Commerce pharmaceutique, Nancy Young et Adam Blatney
Le rôle de l’ENR découlant de l’analyse et des études formelles impliquant des données du monde réel (RWD) – telles que les bases de données de dossiers de santé électroniques (DSE) et de demandes de remboursement, la littérature publiée, les données sur les tests de laboratoire et les ordonnances, les résultats déclarés par les patients, les registres, la santé numérique et les données sur les dispositifs portables, etc. – pour soutenir le domaine des médicaments orphelins continue de devenir de plus en plus multidimensionnel. Les petites populations d’essais et les processus d’approbation accélérés se traduisent souvent par un manque d’informations cliniques lors du lancement sur le marché, ce qui peut avoir un impact sur les comportements de prescription des médecins, l’acceptation des patients et la couverture des payeurs, souligne Nancy Young, vice-présidente des services de commercialisation au sein de l’équipe de conseil mondiale d’AmerisourceBergen. « Les études sur l’ENMR sont devenues une nécessité pour assurer le succès commercial continu des médicaments orphelins et pour éclairer à la fois la prise de décision clinique et les négociations de couverture », dit-elle.
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